आधुनिक स्वास्थ्य देखभाल मूल रूप से ज्ञात और नई दवाओं की निरंतर आपूर्ति पर निर्भर है, जिससे उनकी खोज और निर्माण एक लाभदायक व्यवसाय बन जाता है। भारतीय फार्मास्युटिकल उद्योग वैश्विक स्तर पर कम कीमतों पर दवाएं उपलब्ध कराने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है, जो 2030 तक इसके अनुमानित राजस्व $130 बिलियन में परिलक्षित होता है। हालांकि, यह बड़े पैमाने पर जेनेरिक दवाओं का निर्माण करता है जो बड़ी संख्या में रोगी आबादी वाले रोगों को लक्षित करते हैं। जेनेरिक दवाओं की ‘प्रतियाँ’ हैं जो पेटेंट संरक्षण के अंतर्गत थीं, लेकिन अब नहीं हैं। निर्माता को शुरुआत से दवा विकसित करने की ज़रूरत नहीं है, हालाँकि कुछ अध्ययन की आवश्यकता है। उद्योग विशेष रूप से नए अणुओं में निवेश करने के लिए अनिच्छुक है दुर्लभ बीमारियाँअनुसंधान एवं विकास की अत्यधिक उच्च लागत के कारण, जो 100 मिलियन डॉलर से एक अरब डॉलर तक भिन्न हो सकती है, और छोटे रोगी समूहों से लाभ की सीमित संभावना है।
इसलिए, दवाओं की कीमत कम करने और नई दवाओं के निर्माण को प्रोत्साहित करने के लिए दवा विकास की लागत को कम करना आवश्यक है। सरकार यहां कई मायनों में अहम भूमिका निभा सकती है।
नियामक ढाँचे को सरल बनाना
भारत में, केंद्रीय औषधि मानक नियंत्रण संगठन (सीडीएससीओ) द्वारा अनुमोदित किए बिना दवाओं का निर्माण या वितरण नहीं किया जा सकता है। अनुमोदन के लिए कई चरणों का पालन किया जाना चाहिए, जिसमें प्रीक्लिनिकल अध्ययन, नैदानिक परीक्षणों के कई चरण और अनुमोदन के बाद के नैदानिक अध्ययन शामिल हैं। प्रत्येक चरण के लिए, सीडीएससीओ द्वारा विशिष्ट आवश्यकताएं निर्धारित की जाती हैं और ये न्यू ड्रग एंड क्लिनिकल ट्रायल (एनडीसीटी) नियम, 2019 द्वारा शासित होती हैं। दवा प्रायोजकों को इन आवश्यकताओं का पालन करना होगा, और कागजी कार्रवाई भारी हो सकती है। जेनेरिक दवाओं के निर्माण के लिए अनुमोदन प्राप्त करने के लिए भी सीमित प्रीक्लिनिकल और क्लिनिकल अध्ययन की आवश्यकता होती है। भारत में कंपनियों को अधिक नई दवा खोज में शामिल होने के लिए प्रोत्साहित करने के लिए लागत में कमी के साथ-साथ दवा अनुमोदन प्रक्रिया को सरल बनाना आवश्यक है।
एआई और गैर-पशु दृष्टिकोण को बढ़ावा देना
प्रीक्लिनिकल अध्ययन दवा विकास के समय और लागत के एक बड़े हिस्से में योगदान करते हैं। प्रीक्लिनिकल विकास में तीन महत्वपूर्ण चरण हैं। प्रभावकारिता अध्ययन आमतौर पर मानव रोगों की नकल करने के उद्देश्य से पशु मॉडल का उपयोग करके आयोजित किए जाते हैं। ये अध्ययन महंगे और समय लेने वाले हैं, और कई बीमारियों (विशेष रूप से दुर्लभ आनुवंशिक विकारों) के लिए उपयुक्त पशु मॉडल अक्सर उपलब्ध नहीं होते हैं। भारत सहित विश्व स्तर पर, अब सेलुलर (स्टेम सेल, ऑर्गेनॉइड) और कम्प्यूटेशनल मॉडल के उपयोग पर जोर दिया जा रहा है। विभिन्न प्रकार की बीमारियों के लिए रोगियों से स्टेम सेल लाइनों का बैंक बनाना संभव है। फिर इन कोशिका रेखाओं को प्रभावकारिता अध्ययन के लिए उपयुक्त ऊतकों और ऑर्गेनोइड में परिवर्तित किया जा सकता है। इसके अतिरिक्त, विषाक्तता अध्ययन में जानवरों का नियमित रूप से उपयोग किया जाता है, और एनडीसीटी-2019 विषाक्तता निर्धारित करने के लिए दो अलग-अलग जानवरों का उपयोग करने की सिफारिश करता है। मानक प्रयोगशाला जानवर, जैसे कृंतक, हमेशा मनुष्यों में देखी जाने वाली दवा के प्रभाव को दोहराते नहीं हैं। कृत्रिम बुद्धिमत्ता (एआई) में हालिया प्रगति ने विषाक्तता मूल्यांकन के लिए आभासी तरीकों के विकास को सक्षम किया है, जिससे प्रीक्लिनिकल विकास में तेजी आई है। फार्माकोकाइनेटिक (पीके) और फार्माकोडायनामिक (पीडी) अध्ययन के लिए गैर-पशु दृष्टिकोण तेजी से पारंपरिक की जगह ले रहे हैं विवो में (पशु) मॉडल। ये विधियां मानव-प्रासंगिक प्रणालियों (जैसे सेल लाइन और ऑर्गेनॉइड) और कम्प्यूटेशनल मॉडलिंग पर ध्यान केंद्रित करती हैं, लेकिन लागत कम करने में सक्षम होने के लिए भारत में इसे आगे बढ़ाने की आवश्यकता है।
नए परीक्षण डिजाइनों को अपनाना
की कुल लागत क्लिनिकल परीक्षण किसी दी गई उम्मीदवार दवा के लिए दवा के प्रकार, लक्षित बीमारी, प्रतिभागियों की संख्या और संभावित जटिलताओं के आधार पर कुछ मिलियन डॉलर से लेकर लाखों डॉलर तक हो सकते हैं। इन लागतों को मोटे तौर पर डिज़ाइन और निष्पादन लागतों में वर्गीकृत किया जा सकता है। सबसे महत्वपूर्ण व्यक्तिगत लागत घटक आम तौर पर साइट प्रबंधन और जांचकर्ता शुल्क, और रोगी भर्ती और प्रतिधारण व्यय हैं। आम तौर पर, मानक परीक्षणों के लिए उच्च सांख्यिकीय शक्ति प्राप्त करने के लिए कई साइटों पर बड़ी संख्या में रोगियों की भर्ती की आवश्यकता होती है। इसके अलावा, उनमें अक्सर महंगी जांचें शामिल होती हैं। दुर्लभ बीमारियों के लिए (कुछ कैंसर सहित), मरीज़ों की संख्या छोटी होने की संभावना हैजिससे पर्याप्त रोगियों को भर्ती करना मुश्किल हो गया है, लेकिन लागत के साथ-साथ भेदभावपूर्ण शक्ति भी कम हो गई है।
क्लिनिकल परीक्षण डिज़ाइन में हाल के नवाचार परीक्षणों की लागत को कम करने के साथ-साथ सार्थक परीक्षण आयोजित करने में सहायता कर रहे हैं। इसमे शामिल है:
रोगी-केंद्रित परीक्षण डिज़ाइन: ये कैंसर रोगियों के मामले में समग्र अस्तित्व या प्रगति-मुक्त अस्तित्व जैसे पारंपरिक समापन बिंदुओं के बजाय रोगियों की प्रतिक्रियाओं और उनकी भलाई पर ध्यान केंद्रित करते हैं। रोगी द्वारा अनुभव की गई जीवन की गुणवत्ता को महत्व दिया जाता है। रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणामों (पीआरओ) के माध्यम से काफी कम लागत पर काफी नैदानिक डेटा एकत्र किया जा सकता है। कई नियामक निकाय, जैसे कि अमेरिका और यूरोप, परीक्षण डिज़ाइन में पीआरओ को शामिल करने को प्रोत्साहित कर रहे हैं।
अनुकूली परीक्षण डिज़ाइन: ये लचीले परीक्षण प्रोटोकॉल हैं जो अध्ययन की वैधता को कम किए बिना, अंतरिम परिणामों के आधार पर परीक्षण के दौरान संशोधन की अनुमति देते हैं। यह दृष्टिकोण दुर्लभ रोग परीक्षणों में अत्यधिक फायदेमंद है, क्योंकि यह आवश्यक रोगियों की संख्या को कम करता है, परीक्षण की समयसीमा को छोटा करता है और डेटा-जनरेशन दक्षता को बढ़ाता है।
बास्केट और अम्ब्रेला परीक्षण जैसे मास्टर प्रोटोकॉल एक ही परीक्षण के भीतर कई उपचारों के मूल्यांकन की अनुमति देते हैं, जिससे लागत और प्रयास कम हो जाते हैं। चूँकि कई दुर्लभ बीमारियाँ रोगी-विशिष्ट लक्षण प्रदर्शित करती हैं, इसलिए “1” परीक्षणों में से “एन” की सिफारिश की जा रही है (एकल रोगी में किया गया नैदानिक परीक्षण जहां रोगी अपने स्वयं के नियंत्रण के रूप में कार्य करता है), जो बहुत कम रोगियों का उपयोग करके डेटा उत्पन्न करने की अनुमति देता है। कई नियामक संस्थाएं कई बीमारियों में सरोगेट एंडपॉइंट (नैदानिक लाभ के प्रत्यक्ष माप का एक विकल्प) के उपयोग को भी बढ़ावा दे रही हैं, जहां परीक्षण में पारंपरिक एंडपॉइंट हासिल नहीं किया जा सकता है। कई परीक्षणों के लिए, रोगी रजिस्ट्रियों या प्राकृतिक इतिहास अध्ययनों से वास्तविक दुनिया के डेटा का उपयोग करके ‘नियंत्रण’ के रूप में प्लेसबो की आवश्यकता से बचा जा सकता है, जिससे लागत और समय कम हो जाता है।
अंततः, एआई विभिन्न परीक्षण डिजाइनों को डिजाइन और कार्यान्वित करने के लिए एक आवश्यक उपकरण बन गया है। कई नियामक संस्थाएं हैं एआई के उपयोग की अनुमति बेहतर भविष्यवाणी और निगरानी के लिए परीक्षणों के विभिन्न चरणों में।
ये परीक्षण डिज़ाइन और दृष्टिकोण लागत को कम करने और फार्मा कंपनियों को विशेष रूप से दुर्लभ बीमारियों के लिए नई दवाओं के अनुसंधान और विकास में निवेश करने के लिए प्रोत्साहित करने में काफी मदद कर सकते हैं।
आगे का रास्ता
भारत को अपने नियमों को सरल बनाने, नवीन परीक्षण डिजाइनों के लिए दिशानिर्देश बनाने और एआई के सुरक्षित उपयोग की अनुमति देने के लिए सचेत प्रयास करने की आवश्यकता है। ये प्रथाएं कई देशों में पहले से ही अपनाई जा रही हैं। एनडीसीटी नियमों में बदलाव किए जाने की जरूरत है, और इन्हें अनाथ औषधि स्थिति प्रावधानों (नियम 101) के साथ जोड़ा जाना चाहिए छूट की अनुमति दें यदि किसी दवा को निर्दिष्ट देशों (अमेरिका, ब्रिटेन, जापान, यूरोपीय संघ, आदि) में मंजूरी मिल जाती है, तो स्थानीय नैदानिक परीक्षणों से दुर्लभ बीमारियों के लिए दवाएं बनाने में काफी मदद मिल सकती है। सुलभ और किफायती भारत में कई रोगियों के लिए.
(आलोक भट्टाचार्य अशोक विश्वविद्यालय में जीव विज्ञान के मानद प्रोफेसर हैं; डॉ. राकेश मिश्रा टाटा इंस्टीट्यूट फॉर जेनेटिक्स एंड सोसाइटी, बेंगलुरु के निदेशक हैं और गायत्री सबरवाल टाटा इंस्टीट्यूट फॉर जेनेटिक्स एंड सोसाइटी की सलाहकार हैं। alk.bhattcharya@gmail.com)
